白血病是一種嚴(yán)重的惡性血液病。很多人都會將其與死亡聯(lián)系起來。的確，該病的死亡率很高，特別是兒童，患病的死亡率為所有惡性疾病之首。現(xiàn)在，中國科學(xué)家在這一領(lǐng)域取得了突破性成果，破解了造血干細(xì)胞移植供體不足的世界難題，使更多白血病患者有了治愈希望。如今，這一原創(chuàng)治療方案，已經(jīng)被世界骨髓移植協(xié)會命名為“北京方案”，隨著方案在全球的不斷普及應(yīng)用，將惠及世界上更多白血病患者，使他們重燃生命之火。
供體缺乏阻礙白血病治愈
北京大學(xué)血液研究所所長、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，歷經(jīng)10多年的探索，擁有了這項(xiàng)成果。
“對于白血病患者而言，造血干細(xì)胞移植是目前治愈的最有效方法。”北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委書記朱軍指出，長期以來，供體來源缺乏是困擾該病治療領(lǐng)域的世界性難題。
據(jù)中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會會長劉開彥介紹，造血干細(xì)胞移植僅限于白細(xì)胞抗原“全相合”的情況下進(jìn)行，也就是同胞兄弟姐妹之間進(jìn)行，否則極易發(fā)生嚴(yán)重排異反應(yīng)，危及生命。然而，我國多數(shù)家庭都是獨(dú)生子女，白血病患者擁有同胞兄弟姐妹的情況并不多見。有些家庭為給患病的孩子做造血干細(xì)胞移植，不得不再生一個孩子。
但南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任劉啟發(fā)強(qiáng)調(diào)，配對完全吻合的概率，只有同卵雙生的雙胞胎才是100％，也就是說，即便有了同胞兄弟姐妹，他們與患者白細(xì)胞抗原“全相合”的概率僅為25%。而對于沒有血緣關(guān)系的人群，“全相合”的概率只有十萬分之一，因此，想要依靠骨髓庫配型成功的可能性無疑更低。據(jù)了解，中華骨髓庫等非血緣供者庫，捐獻(xiàn)成功率僅為11%左右。
新技術(shù)遭遇“排異”難題
早在1989年，黃曉軍就開始從事血液病臨床及實(shí)驗(yàn)研究，接觸了大量病例。看著那些由于供者來源缺乏而走投無路的病人，他不得不逼著自己向前探索。
20世紀(jì)末，世界各國紛紛開展“單倍體造血干細(xì)胞移植”技術(shù)研究，這種方法只要求一半配型相合就可以，即“半相合”。黃曉軍解釋說，人類的遺傳基因一半來自父親，另一半來自母親，所以父母和孩子之間的染色體有一半相吻合，這就意味著，只要是有親緣關(guān)系的父母、子女、兄弟姐妹甚至堂表親之間，都有可能符合要求。如果這一研究取得進(jìn)展，那么供者來源就不成問題了。因此他帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，從1996年開始進(jìn)行探索。
遺憾的是，造血干細(xì)胞中有一種T細(xì)胞，不僅能抗腫瘤、抗感染，對正常細(xì)胞的殺傷力也同樣大，因而采用“半相合”技術(shù)進(jìn)行移植，常會出現(xiàn)令人頭疼的“抗宿主病”。由于接受移植的患者排異反應(yīng)非常大，移植后生存率僅為20％。為應(yīng)對這個問題，國外醫(yī)學(xué)界的研究，普遍著眼于將T細(xì)胞去除。但完全去掉T細(xì)胞后，患者術(shù)后出現(xiàn)感染和復(fù)發(fā)的概率又有所升高，所以，“半相合”技術(shù)沒能得到推廣普及。
轉(zhuǎn)向中華文化智慧“求解”
怎樣才能解決這個問題？黃曉軍調(diào)整思路，轉(zhuǎn)向中華文化智慧“求解”。
“西方文化比較直接，不好的東西就要去掉，而東方文化則更加辯證和具有柔韌性。”黃曉軍認(rèn)為，正如T細(xì)胞有好的一面也有不好的一面，因此不必完全扼殺它。他說，我國有一個成語叫作先抑后揚(yáng)，如果前期把T細(xì)胞的功能先抑制下去，等到后期再把它發(fā)揮出來，這樣前期它既不會抵抗宿主，后期又能發(fā)揮抗感染作用。自此，黃曉軍開啟了人體內(nèi)抑制細(xì)胞排異功能的機(jī)制，并逐漸形成中國原創(chuàng)的“單倍體造血干細(xì)胞移植”技術(shù)體系。
早在2001年，一位做完自體移植后復(fù)發(fā)的患者，采用各種藥物治療都沒有效果，他聽說了黃曉軍正在進(jìn)行的“半相合”技術(shù)研究，就主動找過來，要求進(jìn)行這種治療。患者對黃曉軍說：“如果不試試這個新技術(shù)，我也沒有活下去的機(jī)會，所以你就大膽地做吧，即使不成功，也能積累些經(jīng)驗(yàn)。”聽到這些話，黃曉軍非常震撼。此后，這位患者成為“北京方案”第一個“半相合”移植病例，手術(shù)非常成功，實(shí)現(xiàn)了術(shù)后長期存活。
黃曉軍說：“正是這位患者對生命的渴望，對醫(yī)生的信任和鼓勵，才使得我有勇氣跨出這一步，是他用生命成就了我的創(chuàng)新之舉。”
“北京方案”突破世界難題
如今，我國這種人人都能找到供體的“半相合”技術(shù)日趨成熟，移植成功率提高到70％，與“全相合”移植成功率相當(dāng)，而歐美等國的同類技術(shù)成功率仍停留在40％左右。因此，在2016年，該方案被世界骨髓移植協(xié)會正式命名為白血病治療的“北京方案（Beijing protocol）”，并推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案。不僅如此，這個方案還被寫入國際骨髓移植權(quán)威教材《托馬斯移植》第5版，并被美國、英國的骨髓移植協(xié)會，美國國家癌癥研究所相關(guān)《指南》或《共識》引用。
目前，由黃曉軍領(lǐng)銜的北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科，已成為全球最大的單倍體移植中心，也是患者移植生存率最高的移植中心。截至2015年底，通過該方案治愈的中國白血病患者超過5000人；法國、意大利、以色列、日本、韓國等均將其作為臨床常規(guī)應(yīng)用，覆蓋全球50%以上的同類移植；歐美患者采用“北京方案”的比例也在大幅度上升。在日前召開的第七屆亞洲細(xì)胞治療組織年會上，世界細(xì)胞治療組織副主席下坂皓洋表示，日本有20％的白血病患者找不到“全相合”供體，采用“北京方案”治療后，愈后良好。歐洲血液學(xué)會前主席費(fèi)比則表示，中國在白血病治療上的原創(chuàng)方案對世界影響深遠(yuǎn)，該方案為白血病造血干細(xì)胞移植技術(shù)制定了新標(biāo)準(zhǔn)。
種種國際認(rèn)可、業(yè)內(nèi)贊譽(yù)，對于黃曉軍來說卻僅僅是個開端。“北京方案”還能不能再完善；以前缺供者，現(xiàn)在可選供者很多，但哪一個更好；如果有“全相合”供者，移植效果是不是仍比“半相合”好……為了找出這些答案，讓患者得到更好的治療，黃曉軍帶領(lǐng)著團(tuán)隊(duì)，一刻也不曾停歇。
（本報北京11月16日電 本報記者 田雅婷）
