極目新聞?dòng)浾?曹雪嬌
罕見病患者這一群體用藥問(wèn)題備受社會(huì)各界關(guān)注。9月13日，在國(guó)新辦舉辦的新聞發(fā)布會(huì)上，國(guó)家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，2018年至今，已有134個(gè)罕見病藥品獲批上市，2024年1月-8月，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的達(dá)到了37個(gè)。下一步，將加大政策力度支持企業(yè)研發(fā)，讓更多罕見病有藥可用。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)黃果介紹，為滿足罕見病患者用藥需求，國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)推出一系列激勵(lì)政策，多途徑推動(dòng)罕見病用藥研發(fā)上市。概括起來(lái)，主要有三條通道：
第一，鼓勵(lì)自主創(chuàng)新通道。通過(guò)鼓勵(lì)我國(guó)的新藥研發(fā)，解決部分罕見病無(wú)藥可用的問(wèn)題。目前已經(jīng)設(shè)置了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批程序等加快上市通道，用于罕見病藥品申報(bào)。從技術(shù)上，通過(guò)加強(qiáng)研發(fā)過(guò)程中的溝通指導(dǎo)、允許滾動(dòng)遞交資料、合理確定臨床終點(diǎn)替代、縮短審評(píng)時(shí)限等辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市的效率。
第二，加快引進(jìn)通道，讓更多國(guó)際上在研或在產(chǎn)的罕見病用藥，可以更快進(jìn)入國(guó)內(nèi)。一方面，支持跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在我國(guó)同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步上市。為此，采取了建立臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度、接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)等一系列舉措。另一方面，鼓勵(lì)境外已上市罕見病用藥的進(jìn)口，目前國(guó)家藥監(jiān)局正在就《國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》向社會(huì)公開征求意見，對(duì)符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗(yàn)、納入優(yōu)先審評(píng)審批，以及縮短檢驗(yàn)時(shí)限、減少檢驗(yàn)批次和樣品數(shù)量等措施，鼓勵(lì)申報(bào)進(jìn)口。
第三，臨時(shí)進(jìn)口通道，盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委制定發(fā)布《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，兩年來(lái)通過(guò)臨時(shí)進(jìn)口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙蝶呤等罕見病藥品的急需。
此外，國(guó)家藥監(jiān)局還與有關(guān)地方、有關(guān)部門加強(qiáng)協(xié)同聯(lián)動(dòng)，為罕見病臨床用藥開辟更多通道，想更多辦法，包括：支持海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品進(jìn)口；支持北京天竺綜合保稅區(qū)設(shè)立罕見病藥品保障先行區(qū)等。
黃果表示，綜合以上措施，近幾年我國(guó)罕見病用藥上市數(shù)量和速度實(shí)實(shí)在在實(shí)現(xiàn)了“雙提升”。2018年至今，已有134個(gè)罕見病藥品獲批上市，2024年1月-8月，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的達(dá)到了37個(gè)。下一步，將與衛(wèi)生健康、醫(yī)保等部門密切配合，加大政策支持力度，鼓勵(lì)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓更多罕見病有藥可用。
